2023年5月21日
肾上腺素自动注射器于1987年首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。从那时起，这些设备就成为严重过敏反应或过敏反应的护理标准。
现在，一种新的肾上腺素输送途径获得了FDA顾问小组的支持:鼻腔喷雾剂。ARS制药公司开发了肾上腺素鼻喷雾剂。品牌名称是neffy®。该设备将为那些喜欢无针治疗过敏反应的人提供一种新的治疗选择。
在5月11日的一次公开会议上，FDA肺过敏药物咨询委员会以16比6的投票结果赞成肾上腺素鼻喷雾剂用于成人。该委员会还以17比5的投票结果赞成将其用于儿童。
下一步是FDA审查药物申请，并决定这种鼻喷雾剂对公众是否安全有效。如果获得批准，它可能在2023年下半年上市。
ARS制药公司提交了四项临床试验作为FDA申请的一部分该研究涉及600多名体重在66磅或以上的成人和儿童。数据显示，鼻腔喷雾剂和自动注射器在体内的肾上腺素水平相似，包括自我给药期间和儿童。总的来说，鼻腔喷雾剂的耐受性良好。副作用很轻微，不包括鼻部问题。
FDA顾问小组的一些成员对比较肾上腺素鼻喷雾剂和自动注射器效果的数据表示担忧。数据显示，在使用鼻用肾上腺素后的头10分钟内，体内的肾上腺素含量比注射肾上腺素要低。对于正在经历危及生命的过敏反应的人来说，这种延迟完全生效可能是至关重要的。
其他委员担心鼻塞是否会降低肾上腺素鼻喷雾剂的效果。在这种情况下可能需要第二剂肾上腺素。
肾上腺素鼻喷雾剂有望比自动注射器更容易携带和使用。许多过敏反应患者和护理人员在使用自动注射器时往往会犹豫，部分原因是担心注射针头。研究表明，使用肾上腺素的任何犹豫或延迟都会使患者面临更糟糕的结果，甚至死亡的风险。
过敏和哮喘网络倡导主任Charmayne Anderson说:“像neffy®这样安全有效的额外治疗方案将为患者提供目前无法获得的新选择。”“我们希望看到有过敏风险的人有更多安全有效的肾上腺素选择，这样他们就能在需要的时候得到所需的治疗。”
安德森是在FDA咨询小组公开会议上提供证词的患者倡导者之一。下面是她的完整评论。
更多的肾上腺素治疗即将到来
奈飞并不是唯一一种正在研发的肾上腺素鼻喷雾剂。
Bryn制药公司也在开发一种肾上腺素鼻腔喷雾剂，品牌名为UTULY™。在圣安东尼奥举行的2023年美国过敏、哮喘与免疫学学会(AAAAI)会议上，该公司在一张海报上报告了UTULY的积极数据。
Bryn制药的临床试验并将UTULY的有效性与自动注射器进行了比较。研究发现，肾上腺素鼻腔喷雾剂达到了与自动注射器相似的肾上腺素吸收水平。研究人员还报告说，这种鼻腔喷雾剂是安全的，耐受性良好，副作用也很轻微。
很明显，患者和家属想要一种不需要针头的高效肾上腺素输送装置。2018年，过敏和哮喘网络招募了患者和护理人员参加由StellaPharma(现为StellaPharm)赞助的一项研究。这项研究调查了人们对鼻用肾上腺素喷雾剂的偏好。研究人员调查了372名患者和护理人员。
他们的研究成果:
- 91%的研究参与者会考虑使用肾上腺素鼻腔喷雾剂而不是自动注射器;
- 近72%的人更喜欢使用肾上腺素鼻腔喷雾剂，而不是自动注射器;
- 82%的人更喜欢无针肾上腺素，而不是注射;
- 80%的人更有可能携带更小、更容易隐藏的肾上腺素产品。
- 43%的人不喜欢注射针头注射肾上腺素的想法。
除了肾上腺素鼻腔喷雾剂外，一种含有肾上腺素的舌下(舌下)贴片正在开发中。这条试纸是由aqutive Therapeutics公司开发的。目前正在进行临床试验。
倡导主任Charmayne Anderson在FDA听证会上的讲话
肺部过敏药物咨询委员会会议
美国食品和药物管理局
摘要号为FDA-2023-N-0984
2023年5月11日
过敏症和哮喘网络是致力于改善过敏、哮喘和相关疾病患者健康的领先的国家非营利组织，很高兴对正在接受美国食品和药物管理局(FDA)审查的新型肾上腺素鼻喷雾剂Neffy®提供评论。我们对这种新的治疗选择感到鼓舞，因为肾上腺素是治疗过敏反应的主要疗法，这是一种危及生命的过敏反应。
大约3200万美国人，包括600万儿童，患有食物过敏。在美国，多达5000万人对食物、昆虫毒液、药物和乳胶有过敏反应。
据估计，每年有500至1000人死于过敏反应。当一个人正在经历危及生命的过敏反应时，肾上腺素是第一线治疗。
对数百万美国人来说，严重过敏的患病率和负担正在增加。过敏反应是一种痛苦和潜在的致命事件。仅仅回避是远远不够的。一项系统综述显示，花生过敏儿童/成人每100人年有12.28例意外接触花生。他们一直生活在对意外暴露的恐惧中，这会影响他们的生活质量。这些并非无名无脸的统计数字。他们都是真实的人，有家庭，有希望，有梦想，也有恐惧。
这方面的一个悲惨例子是3岁的以利亚-阿拉维·西尔维拉的死亡。2017年，他的父亲托马斯(Thomas)经历了所有父母的噩梦，当时以利亚(Elijah)在幼儿园死于严重的过敏反应。尽管托马斯和他的妻子在确保他的托儿服务人员意识到以利亚的食物过敏并准备给他注射肾上腺素方面取得了很大的进展，但意外暴露还是发生了，以利亚的自动注射器使用推迟了。几分钟之内，托马斯的世界就天翻地覆了。他的家庭再也不会和以前一样了。
获得肾上腺素至关重要，但一直缺乏创新。第一台肾上腺素自动注射器于1987年上市。小瓶和注射器或自动注射器仍然是治疗过敏反应的唯一选择。
数据进一步表明，当肾上腺素的施用延迟或根本不给予肾上腺素时，过敏性反应导致的死亡更常发生。研究表明，自动注射器往往不携带或不及时使用。延迟的原因各不相同，从针头恐惧症到使用自动注射器的犹豫，再到由于自动注射器装置的大小而不愿携带。
过敏和哮喘网络倡导创新疗法，以解决特定的医疗需求和改善患者的生活。我们认为，个人和护理人员应该能够获得安全有效的肾上腺素产品，鼓励个人随身携带，并在出现过敏紧急情况时毫不犹豫地立即使用。
我们对过敏反应治疗的科学研究和开发的持续进展持乐观态度，其中包括奈飞®等无针鼻腔喷雾剂和舌下给药，为人们提供额外的治疗选择。对于那些不愿意使用或携带自动注射器的人来说，这些都是较小尺寸的替代品。
在2021年外部主导的以患者为中心的药物开发会议(PFDD)之后发布的《患者之声报告》进一步强调了新的过敏反应治疗方案的需求和患者偏好。这次会议是由食物过敏合作组织组织的，这是一个由八个食物过敏组织、食物过敏患者、行业合作伙伴和FDA组成的联盟。该报告强调了希望在肾上腺素治疗中选择侵入性较小的患者和护理人员。
严重过敏的人依靠FDA来确保创新产品安全有效地到达他们可以帮助最多的社区。没有渠道的创新只会滋生挫败感。生活质量的考虑和患者的偏好应该在推动人们的治疗决策中发挥关键作用，特别是那些有食物过敏的人。
其他安全有效的治疗方案，如Neffy®，将为患者提供目前无法获得的新选择。我们希望为有过敏反应风险的人提供更安全有效的肾上腺素选择，这样他们就能在需要的时候得到所需的治疗。
感谢你们考虑我们的意见，感谢你们今天在结束由严重的、危及生命的过敏引起的不必要的死亡和痛苦方面所发挥的不可或缺的作用。
审核:
Purvi Parikh博士，FACAAI是纽约市默里山过敏和哮喘协会的成人和儿童过敏症专家和免疫学家。她是纽约大学医学院医学系和儿科学系的临床助理教授。
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